Badanie obserwacyjne a RCT
Osobisty esej, nie ocena dowodów. Nasze stopniowane oceny poszczególnych składników — przygotowane według opublikowanego standardu i na podstawie pełnych tekstów — znajdują się w sekcji Evidence. Żaden fragment tego tekstu nie jest twierdzeniem o działaniu jakiegokolwiek produktu.
W dyskusjach o dowodach istnieje nawyk mówienia:
RCT dobre. Badanie obserwacyjne złe.
Uważam, że to zbyt prymitywne.
Oba typy mogą być wartościowe.
Odpowiadają na inne pytania i mają inne słabości.
Najważniejsze jest wiedzieć, co każdy z projektów może i czego nie może wiarygodnie ustalić.
Badania obserwacyjne patrzą, co dzieje się w życiu
Badacze mogą porównywać osoby, które:
spożywają więcej danego składnika, mniej, używają suplementu, nie używają, stosują jeden wzorzec żywienia lub inny.
Nikt nie musi przydzielać ekspozycji.
Grupy utworzyło życie.
To może ujawniać ważne zależności.
Może generować hipotezy.
Może obejmować ogromne populacje.
Może badać okresy tak długie, że kontrolowany eksperyment byłby niepraktyczny.
Ale grupy mogą różnić się na wiele sposobów poza zmienną, która nas interesuje.
Problem „healthy user”
Wyobraźmy sobie, że osoby używające suplementów mają średnio:
wyższe dochody,
lepszą dietę, więcej ruchu, lepszy dostęp do opieki zdrowotnej, inny poziom wykształcenia, mniej palenia i inne wzorce snu.
Jeśli później mają lepsze wyniki zdrowotne, jaka część należy do suplementu?
Badacze mogą statystycznie korygować zmierzone różnice.
Ale nigdy nie mamy pełnej pewności, że każdą istotną różnicę zmierzono poprawnie.
To właśnie confounding.
Randomizacja próbuje rozwiązać ten problem inaczej
W RCT uczestników przydziela się do interwencji losowo.
Jeśli wykonuje się to prawidłowo, pomaga to rozłożyć zarówno znane, jak i nieznane cechy wyjściowe między grupami przez przypadek, a nie wybór uczestnika.
Dlatego randomizowane badania są tak potężne przy pytaniach o interwencję.
Ale RCT nie są automatycznie idealne
Mogą być zbyt krótkie.
Zbyt małe.
Źle zaślepione.
Prowadzone w sztucznych warunkach.
Niezdolne do wykrycia rzadkich szkód.
Oparte na populacjach niepodobnych do realnych konsumentów.
Uczestnicy mogą odpadać.
Przestrzeganie protokołu może zawodzić.
Outcome’y mogą być źle dobrane.
Randomizacja chroni przed ważną rodziną problemów.
Nie rozwiązuje każdego problemu w badaniach.
Badania obserwacyjne czasem odpowiadają na pytania, na które RCT
nie mogą odpowiedzieć
Wyobraźmy sobie, że chcemy badać:
dwadzieścia lat ekspozycji żywieniowej.
Rzadkie działania niepożądane.
Ekspozycje w ciąży.
Potencjalnie szkodliwe zachowania.
Wielu pytań nie da się etycznie albo praktycznie zrandomizować.
W takich sytuacjach badania obserwacyjne są niezbędne.
Dlatego używam innej hierarchii pytań
Dla pytania:
Czy przyjęcie tego suplementu powoduje krótkoterminową poprawę uwagi?
zdecydowanie preferuję dobre randomizowane badanie kontrolowane.
Dla pytania:
Jakie wzorce widać u ludzi po dekadach różnych ekspozycji żywieniowych?
badania obserwacyjne mogą być centralne.
Dla pytania:
Czy po milionach użytkowników pojawia się rzadki sygnał bezpieczeństwa?
dane obserwacyjne po wprowadzeniu produktu na rynek mogą stać się niezwykle ważne.
Projekt badania powinien pasować do pytania
Do tego ciągle wracam.
Nie istnieje uniwersalne trofeum pod nazwą:
Najlepszy typ badania.
Istnieje pytanie.
A potem projekt mniej lub bardziej zdolny na nie odpowiedzieć.
W wielu pytaniach przyczynowych o interwencję ufam RCT bardziej.
Nadal czytam badania obserwacyjne.
Po prostu odmawiam obciążania ich większym ciężarem przyczynowym, niż ich projekt potrafi udźwignąć.
Źródła metodologiczne
Standardy raportowania i oceny, do których odwołuje się ten esej. Nie są materiałem dowodowym stojącym za jakimkolwiek claimem produktowym.